орфанные заболевания что это такое

Ответ от Anton Steinengel[гуру]
Орфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими» ) болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах, и привело к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты иначе из-за экономики исследования и разработки лекарственных средств.
Законы об орфанных препаратах
Закон об орфанных препаратах (англ. Orphan Drug Act (ODA)), принятый в январе 1983 в США, под влиянием Национального комитета по редким заболеваниям (англ. National Organization for Rare Disorders), призван поощрять фармацевтические компании, разрабатывающие лекарственные средства, которые имеют небольшой рынок. Согласно закону, компании, занимающиеся разработкой препаратов для лечения заболевания, которым страдают менее 200000 человек в Соединенных Штатах, могут продавать их без конкуренции в течение семи лет и могут получать стимулирующие налоговые льготы. В Европейском союзе (ЕС) был принят аналогичный закон, в котором фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, упоминаются как «сиротские лекарственные средства» (англ. orphan medicinal products). Определение, которое дает ЕС орфанным препаратам, является более широким, чем в США, поскольку в нем также рассматриваются некоторые тропические болезни, которые в первую очередь встречаются в развивающихся странах. [8] ЕС законодательство находится в ведении Комитета по орфанным препаратам (Committee on Orphan Medicinal Products) Европейского Медицинского Агентства (EMEA). Законы об орфанных препаратах существуют также в Австралии и Японии.
В рамках действия названных законов было разработано множество орфанных препаратов, в том числе препараты для лечения глиомы, множественной миеломы, кистозного фиброза, фенилкетонурии, змеиного яда, идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, хронического миелолейкоза и многих других. В США с января 1983 года по июнь 2004 года в общей сложности 1129 различных наименований орфанных препаратов были предоставлены в Управление по разработке орфанной продукции (OOPD) и 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу. Для сравнения, за 10 лет до 1983 года на рынок поступило менее десяти таких продуктов. Тем не менее, некоторые критики сомневаются в том, что законы об орфанных препаратах были реальная причиной этого увеличения (утверждают, что многие из новых препаратов служили для лечения болезней, которые уже так или иначе были исследованы, и для них могли бы быть разработаны препараты независимо от законодательства) , и на самом ли деле ODA стимулирует производство действительно неприбыльных лекарств; закон также получил некоторую критику за поддержку ряда фармацевтических компаний, получающих большую прибыль от препаратов, которые имеют небольшой рынок, но по-прежнему продающиеся за высокую цену.